Global 
Deutschland Leber und Gallenwege
Hepatology. 2024;79(6):1381–92
Development of Fibro-PeN, a clinical prediction model for moderate-to-severe fibrosis in children with non-alcoholic fatty liver disease
Entwicklung des Fibro-PeN als klinisches Vorhersagemodell für mittelschwere bis schwere Fibrose bei Kindern mit metabolische Dysfunktion-assoziierter steatotischer Lebererkrankung
Hintergrund und Ziele: Eine Leberfibrose tritt bei Kindern mit metabolische Dysfunktion-assoziierter steatotischer Lebererkrankung (metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease, MASLD) häufig auf und hat maßgeblichen Einfluss auf das Behandlungsergebnis. Daher werden hochleistungsfähige, nicht-invasive Modelle zur Beurteilung der Fibrose bei Kindern benötigt. Mit dieser Studie sollte die Leistungsfähigkeit bestehender Vorhersagemodelle für Fibrose bei Kindern und Erwachsenen untersucht und eine klinische Vorhersageregel zum Identifizieren von mittelschwerer bis schwerer Fibrose bei Kindern mit MASLD entwickelt werden.
Ansatz und Ergebnisse: Die Autor*innen schlossen Kinder mit durch Biopsie nachgewiesener MASLD innerhalb von 90 Tagen nach der Leberbiopsie in das Nonalcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH CRN) ein und klassifizierte das Fibrosestadium anhand des Scoring-Systems des NASH CRN. Es wurden bestehende Fibrose-Vorhersagemodelle für Kinder und Erwachsene ausgewertet und ein neues Modell für Kinder anhand der LASSO-Regression („least absolute shrinkage and selection operator“) mit Linear- und Spline-Interpolation entwickelt, um zwischen einer mittelschweren bis schweren von keiner bis einer leichtgradigen Fibrose unterscheiden zu können. Das Modell wurde intern mit 10-facher Kreuzvalidierung verifiziert. Es wurden 1055 Kinder mit MASLD untersucht, von denen 26% eine mittelschwere bis schwere Fibrose hatten. Die bestehenden Modelle erwiesen sich als nicht gut geeignet für die Klassifizierung der Fibrose bei Kindern; die Fläche unter der Grenzwertoptimierungskurve (area under the receiver operating curve, AUC) lag im Bereich von 0,57 bis 0,64. Im neuen Modell hingegen wurde die Fibrose bei pädiatrischer MASLD von 14 häufigen klinischen Variablen abgeleitet und wies eine AUC von 0,79 (95% Konfidenzintervall: 0,77–0,81) auf, mit einer Sensitivität von 72% und einer Spezifität von 76% bei der Identifizierung von mittelschwerer bis schwerer Fibrose.
Schlussfolgerung: Bestehende Vorhersagemodelle für Fibrose sind bei Kindern mit metabolische Dysfunktion-assoziierter steatotischer Lebererkrankung (metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease, MASLD) nur von begrenztem Nutzen. Das neue Fibrose-Vorhersagemodell für die pädiatrische MASLD bietet verbesserte Leistungsmerkmale für die Risikostratifizierung, indem eine mittelschwere bis schwere Fibrose bei Kindern mit MASLD identifiziert werden kann.