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Deutschland Ösophagus bis Dünndarm
Clin Gastroenterol Hepatol. 2025;23(12):2155-2166.e5
Long-term safety and efficacy of budesonide oral suspension for eosinophilic esophagitis: A 4-year, phase 3, open-label study
Langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Budesonid-Suspension zum Einnehmen bei der eosinophilen Ösophagitis: eine unverblindete Phase-III-Studie über 4 Jahre
Hintergrund und Ziele: Untersucht wurden die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Budesonid-Suspension zum Einnehmen (budesonide oral suspension, BOS) bei der eosinophilen Ösophagitis (eosinophilic esophagitis, EoE).
Methoden: Bei der Studie (SHP621-303) handelte es sich um eine unverblindete Phase-III-Studie über eine Laufzeit von 4 Jahren zu Patient*innen mit EoE, die in 2 vorherigen Phase-III-Studien eine bis zu 52-wöchige BOS-Therapie erhalten hatten. Die Patient*innen wurden auf Grundlage ihrer Behandlungszuweisung in den vorherigen Studien entweder einer BOS-BOS-Gruppe oder einer Placebo-BOS-Gruppe zugeteilt. Alle Patient*innen erhielten BOS 2,0 mg zweimal täglich. Eine Dosisreduktion auf einmal täglich sowie Unterbrechungen der Behandlung waren erlaubt. Primär wurden die Sicherheit und die Verträglichkeit von BOS beurteilt. Zusätzlich wurden exploratorische Wirksamkeitsendpunkte untersucht.
Ergebnisse: Insgesamt wurden 131 Patient*innen eingeschlossen. BOS wurde gut vertragen, und es wurden keine unerwarteten Sicherheitssignale beobachtet. Therapieassoziierte unerwünschte Ereignisse (TAUE) traten bei 76,3% der Patient*innen auf. Die meisten waren leicht/mittelschwer ausgeprägt und hingen nicht mit der Studienmedikation zusammen. Die häufigsten mit der BOS-Therapie zusammenhängenden gemeldeten TAUE waren anomale Ergebnisse im ACTH-Stimulationstest (8,4%; 11/131; Anzahl der Ereignisse [m] = 12) und Nebenniereninsuffizienz (2,3%; 3/131; m = 3). Bei 3,1% der Patient*innen (4/131) trat eine ösophageale Candidose auf. Die oben genannten TAUE klangen bei den meisten Patient*innen ab. In Monat 48 der Behandlung war bei 50,0% bzw. 58,3% der Patient*innen ein histologisches Ansprechen erzielt/aufrechterhalten worden (≤ 6 bzw. < 15 Eosinophile pro Hauptgesichtsfeld). Die beim ersten Studientermin beobachtete anfängliche Reduktion (-3,6) des Gesamtpunktwerts im EoE Endoscopic Reference Score gegenüber dem Wert zu Beginn der Studie blieb bis Monat 48 erhalten.
Schlussfolgerungen: Die Langzeittherapie mit Budesonid-Suspension wurde gut vertragen. Trotz Dosisänderungen/Therapieunterbrechungen wurde bei etwa der Hälfte der Patient*innen ein histologisches Ansprechen erzielt/aufrechterhalten. Anfängliche Verbesserungen bei Endoskopie-Resultaten blieben über einen Zeitraum von 48 Monaten erhalten.