Dickdarm bis Rektum
Clin Gastroenterol Hepatol. 2024;22(1):154–63.e3
Outcome of biological therapies and small molecules in ulcerative proctitis: A Belgian multicenter cohort study
Outcome von Biologika und Small Molecules bei Proktitis ulcerosa: eine belgische multizentrische Kohortenstudie
Mehrere neuartige Therapien (Biologika und Small Molecules) sind für die Behandlung der mittelschweren bis schweren Colitis ulcerosa zugelassen. In den Zulassungsstudien für diese Wirkstoffe waren in der Regel Patient*innen mit isolierter Proktitis ausgeschlossen, sodass für diese eine Evidenzlücke besteht. Die Autor*innen haben die Wirksamkeit und Sicherheit neuartiger Therapien bei Patient*innen mit Proktitis ulcerosa (PU) untersucht. In diese multizentrische, retrospektive Kohortenstudie wurden Patient*innen mit aktiver PU (Mayo-Endoskopie-Subscore von ≥ 2, rektale Entzündung bis zu 15 cm) aufgenommen, bei denen nach Versagen der konventionellen Therapie eine neuartige Therapie begonnen wurde. Der primäre Endpunkt war die kurzfristige steroidfreie klinische Remission (Mayo-Gesamtscore ≤ 2 mit keinem einzelnen Subscore > 1). Darüber hinaus wurden die Medikamentenpersistenz sowie das rezidivfreie und kolektomiefreie Überleben bewertet. Es wurden sowohl binäre logistische als auch Cox-Regressionsanalysen durchgeführt. Insgesamt erhielten 167 Patient*innen (52,0% weiblich; mittleres Alter 41,0 Jahre; 82,0% Bionaive) 223 Therapien für PU (38 Adalimumab, 14 Golimumab, 54 Infliximab, 9 Ustekinumab, 99 Vedolizumab, 9 Tofacitinib). Der primäre Endpunkt wurde bei 36,3% der Behandlungen erreicht; nach der multivariaten Analyse war das häufiger bei bionaiven Patient*innen (p = 0,001), bei mit Vedolizumab behandelten Patient*innen (p = 0,001), bei Patient*innen mit mäßiger endoskopischer Krankheitsaktivität (p = 0,002) und bei einem Body-Mass-Index < 25 kg/m² (p = 0,018) der Fall. Die Medikamentenpersistenz war bei Patient*innen, die mit Vedolizumab behandelt wurden (p < 0,001), und bei Patient*innen mit einer kürzeren Krankheitsdauer (p = 0,006) signifikant höher. Es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.
Neuartige Therapien sind auch bei Patient*innen mit isolierter Proktitis ulcerosa wirksam und sicher. Daher sollte der Einschluss von Patient*innen mit Proktitis ulcerosa in künftige randomisierte, kontrollierte Studien erwogen werden.