Ösophagus bis Dünndarm
Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022;7(12):1103–11
Peroral endoscopic myotomy versus pneumatic dilation in treatment-naive patients with achalasia: 5-year follow-up of a randomized controlled trial
Perorale endoskopische Myotomie versus pneumatische Ballondilatation bei therapienaiven Patient*innen mit Achalasie: 5-Jahres-Daten einer randomisierten kontrollierten Studie
Studienergebnisse nach 2 Jahren von einer randomisierten kontrollierten Studie haben gezeigt, dass die perorale endoskopische Myotomie (POEM) in der Erstlinientherapie der Achalasie mit einer höheren Wirksamkeit assoziiert ist als eine pneumatische Ballondilatation (im Folgenden: Dilatation). Im Rahmen dieser Nachfolgearbeit wurden die Ergebnisse einer Nachbeobachtungszeit von 5 Jahren ausgewertet. Ursprünglich wurde eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte Studie an 6 Kliniken in den Niederlanden, Deutschland, Italien, Hongkong und den USA durchgeführt, in die Erwachsene im Alter zwischen 18 und 80 Jahren mit Erstdiagnose einer Achalasie (definiert durch einen Eckardt-Score > 3 Punkte) eingeschlossen worden waren. Patient*innen wurden 1:1 für eine POEM oder eine Dilatation randomisiert, die Behandlung selbst war unverblindet. Patient*innen mit Dilatation erhielten eine serielle Dehnung auf 30–35 mm. Der Bedarf für weitere Dehnungen in der Dilatationsgruppe oder Bedarf für eine Dilatation nach POEM wurde als Therapieversagen gewertet. Primärer Endpunkt war das Therapieansprechen (Eckardt-Score ≤ 3 Punkte ohne gleichzeitiges Vorliegen schwerer Behandlungskomplikationen und ohne erneuten Therapiebedarf). Die Auswertung erfolgte nach einer modifizierten Intention-to-Treat-Methode, bei der Patient*innen nicht berücksichtigt wurden, die gar keine Therapie erhalten hatten oder von denen keine Verlaufsdaten vorlagen. Für die Beurteilung der Therapiesicherheit wurden alle Patient*innen berücksichtigt. Zwischen September 2012 und Juli 2015 wurden 133 Patient*innen eingeschlossen, von denen 67 eine POEM und 66 eine Dilatation erhalten hatten. Eine Verlaufsbeobachtung nach 5 Jahren lag von 62 Patient*innen mit POEM sowie 63 mit Dilatation vor. 50 Patient*innen mit POEM (81%) hatten nach 5 Jahren ein anhaltendes Therapieansprechen im Vergleich zu 25 mit Dilatation (40%, angepasste absolute Differenz 41%, 95% Konfidenzintervall [CI]: 25–57%; p < 0,0001). Die Gründe für ein Therapieversagen umfassten ein fehlendes Ansprechen unmittelbar nach der Therapie (1 vs. 12 Patient*innen mit POEM bzw. Dilatation), sowie rezidivierende Beschwerden (11 vs. 25 Patient*innen). Ein Patient im Dilatationsarm hatte ein Therapieversagen aufgrund einer Komplikation. Der Bedarf an Protonenpumpeninhibitoren (PPI) war bei Patient*innen mit anhaltender Remission nach POEM signifikant höher als nach Dilatation (23/50 [46%] vs. 3/24 [13%] Patient*innen; p = 0,008). Die endoskopische Kontrolle nach 5 Jahren zeigte bei Patient*innen in anhaltender Remission bei 14 von 42 Patient*innen mit POEM (33%) eine Refluxösophagitis (12 mit Refluxösophagitis Grad A oder B, 2 mit Grad C oder D), wohingegen eine Refluxösophagitis nur bei 2 von 16 Patient*innen mit Dilatation (13%) beobachtet wurde (beide Grad A bzw. B). Im Zeitraum zwischen 2 und 5 Jahren nach Studienbeginn wurden keine interventionsbedingten Nebenwirkungen beobachtet.
Die langfristige Auswertung einer randomisierten Studie zur Erstlinienbehandlung von Patient*innen mit Achalasie über 5 Jahre belegt ein signifikant besseres Ansprechen auf eine perorale endoskopische Myotomie im Vergleich zu einer pneumatischen Ballondilatation bei guter langfristiger Verträglichkeit.