Leber und Gallenwege
Eur J Gastroenterol Hepatol. 2024;36(5):628–35
A new and simple score to predict adequate and deep response to ursodeoxycholic acid in patients with primary biliary cholangitis: The ALP-A score
Ein neuer und einfacher Score zur Vorhersage eines angemessenen und tiefen Ansprechens auf Ursodesoxycholsäure bei Patient*innen mit primär biliärer Cholangitis: der ALP-A-Score
Ursodesoxycholsäure (UDCA) ist die Standardbehandlung bei primär biliärer Cholangitis (PBC), aber ein erheblicher Teil der Patient*innen reagiert darauf nicht angemessen, was zu einem erhöhten Risiko unerwünschter Folgen führt. Ziel dieser Studie ist die Entwicklung eines neuen und unkomplizierten prädiktiven Scores zur Identifizierung von PBC-Patient*innen, bei denen eine vollständige Reaktion auf UDCA wahrscheinlich ist. Eine logistische Regressionsanalyse wurde unter Verwendung einer Ableitungskohorte von PBC-Patient*innen durchgeführt, um Baseline-Variablen zu identifizieren, die mit dem Ansprechen auf UDCA verbunden sind. Diese Analyse führte zur Entwicklung des ALP-A-Scores, der wie folgt berechnet wird: Alter bei Diagnose dividiert durch (alkalische Phosphatase [ALP] bei Diagnose/Obergrenze des Normalwerts). Die Genauigkeit des ALP-A-Scores wurde anhand der Fläche unter der Receiver-Operating-Charakteristik(ROC)-Kurve bewertet und mit einer großen externen Kohorte aus Brasilien validiert. Zusätzlich wurde die Korrelation zwischen dem ALP-A-Score und dem zuvor validierten UDCA-Response-Score (URS) bewertet. Der ALP-A-Score hatte eine gute Vorhersagekraft für eine ausreichende (Fläche unter der Kurve [area under the curve, AUC], 0,794; 95% Konfidenzintervall [CI]: 0,737–0,852) und eine tiefe (AUC, 0,76; 95% CI: 0,69–0,83) UDCA-Reaktion nach 1 Behandlungsjahr. Ein Cut-off-Score von 17 bzw. 23 Punkten wurde als optimaler Schwellenwert für die Unterscheidung von angemessenem und tiefem Ansprechen verglichen mit Non-Respondern ermittelt. Der ALP-A-Score zeigte eine Sensitivität von 73%, eine Spezifität von 71%, einen positiven Vorhersagewert von 65%, einen negativen Vorhersagewert von 78% und eine Gesamtgenauigkeit von 72% für die biochemische Reaktion. Der URS zeigte eine ähnliche Unterscheidungsfähigkeit (AUC, 0,798; 95% CI: 0,741–0,855).
Der ALP-A-Score ist vergleichbar mit dem Ursodesoxycholsäure(UDCA)-Response-Score, bietet jedoch den großen Vorteil der Einfachheit für den routinemäßigen klinischen Einsatz. Er könnte als wertvolles Instrument zur Identifizierung von Patient*innen mit primär biliärer Cholangitis dienen, die mit geringerer Wahrscheinlichkeit auf eine UDCA-Behandlung ansprechen, und erleichtert so die frühzeitige Erwägung alternativer Therapieansätze.