Leber und Gallenwege
J Gastroenterol Hepatol. 2023;38(2):219–24
Experience on switching trientine formulations in Wilson disease: Efficacy and safety after initiation of TETA 4HCl as substitute for TETA 2HCl
Erfahrung mit dem Wechsel von Trientin-Formulierungen bei Morbus Wilson: Wirksamkeit und Sicherheit nach Beginn von Trientin-Tetrahydrochlorid als Ersatz für Trientin-Dihydrochlorid
Diese retrospektive, multizentrische Studie zielte darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von Trientin-Tetrahydrochlorid (TETA-4HCl) bei Patient*innen mit Morbus Wilson (WD) zu bewerten, die zuvor mit Trientin-Dihydrochlorid (TETA-2HCl) behandelt wurden. Insgesamt wurden 68 Patient*innen mit stabilem Kupferstoffwechsel identifiziert, die TETA-4HCl nach vorheriger Behandlung mit TETA-2HCl erhielten. Dazu wurden biochemische Marker wie Kupfer im Urin, Serumkupfer, nicht an Coeruloplasmin gebundenes Kupfer (NCC) und Transaminasen sowie klinische Scores (Aspartataminotransferase-zu-Thrombozyten-Verhältnis-Index [APRI]; Fibrose-4-Index [FIB-4]) zu Studienbeginn mit einer Nachbeobachtung von 12 Monaten untersucht. Die Beurteilung der Sicherheit der Behandlung mit TETA-4HCl basierte auf gemeldeten unerwünschten Ereignissen. Das Durchschnittsalter der Studienkohorte bei Diagnose lag bei 20,3 Jahren und bei 38,3 Jahren zu Studienbeginn. Es zeigten sich keine signifikanten Unterschiede bezüglich Serumkupfer, NCC, Transaminasen, APRI und FIB-4 in der 3-monatigen Nachbeobachtung. In der 6-monatigen Nachbeobachtung zeigte sich ein verringerter Aspartataminotransferase-Wert (p = 0,008), APRI (p = 0,042) und FIB-4 (p = 0,039). Gamma-Glutamyltransferase variierte nach 3 Monaten nur grenzwertig signifikant, nicht aber nach 6 Monaten. Der Vergleich des Kupfergehalts im Urin innerhalb der Untergruppen zeigte keinen Unterschied zum Ausgangswert zu allen Zeitpunkten, was auf eine stabile Kontrolle des Kupferstoffwechsels hindeutet. Während der Behandlung mit TETA-4HCl wurden einige Nebenwirkungen berichtet, am häufigsten gastrointestinale Beschwerden. Nur 3 Behandlungen mit TETA-4HCl wurden abgebrochen.
Die Kupferparameter und die Leberfunktion waren nach der Umstellung der Behandlung auf Trientin-Tetrahydrochlorid (TETA-4HCl) stabil. Die Behandlung mit TETA-4HCl wurde im Allgemeinen gut vertragen. Diese Studie zeigt, dass die Umstellung von Trientin-Dihydrochlorid auf TETA-4HCl sicher und praktikabel ist.
DOI: 10.1111/jgh.16050