Ösophagus bis Dünndarm
Clin Gastroenterol Hepatol. 2022;20(3):525–34.e10
Budesonide oral suspension improves outcomes in patients with eosinophilic esophagitis: Results from a phase 3 trial
Oral verabreichte Budesonid-Suspension bessert den Krankheitsverlauf bei eosinophiler Ösophagitis: Ergebnisse einer Phase-III-Studie
Die eosinophile Ösophagitis (EoE) ist eine chronische immunvermittelte Erkrankung, für die zumindest in den USA bisher keine spezifische Therapie zugelassen ist, während in Europa Budesonid-Schmelztabletten zum Einsatz kommen. In dieser doppelblinden, randomisierten und placebokontrollierten Phase-III-Studie wurden Patient*innen im Alter von 11–55 Jahren mit EoE und gleichzeitiger Dysphagie im Verhältnis 2:1 für eine Therapie mit einer Budesonid-Suspension (2 mg zweimal täglich) oder Placebo für einen Zeitraum von 12 Wochen randomisiert. Ko-primäre Endpunkte waren der Anteil der Patient*innen mit einem stringent beurteilten histologischen Ansprechen (≤ 6 eosinophile Granulozyten pro „High Power Field“) oder einem Ansprechen der Dysphagie-Symptome (30% Reduktion im Dysphagie Symptom-Fragebogen [DSQ]) über den Zeitraum von 12 Wochen. Als sekundäre Endpunkte dienten Veränderungen im DSQ-Score bzw. endoskopischen EoE-Referenzscore (EREFS) zwischen Studienbeginn und Woche 12 sowie Nebenwirkungen. Insgesamt wurden 318 Patient*innen eingeschlossen, von denen 213 bzw. 105 mindestens je eine Dosis Budesonid bzw. Placebo erhielten. Unter Budesonid erreichten in 12 Wochen signifikant mehr Patient*innen ein histologisches Ansprechen als unter Placebo (53,1% vs. 1,0%; Differenz 52%; 95% Konfidenzintervall [CI]: 43,3–59,1%; p < 0,001) bzw. ein symptomatisches Ansprechen (52,6% vs. 39,1%; Differenz 13%; 95% CI: 1,6–24,3%; p = 0,024). Patient*innen mit Budesonid-Therapie hatten im Vergleich zu Patient*innen mit Placebo auch ein besseres Ansprechen im DSQ-Score bzw. EREFS (DSQ: -13 vs. -9,1; Differenz -3,9; 95% CI: -7,1 bis -0,8; p = 0,015 bzw. EREFS: -4,0 vs. -2,2; Differenz -1,8; 95% CI: -2,6 bis -1,1; p < 0,001). Budesonid wurde gut vertragen und der Schwergrad der beobachteten Nebenwirkungen war mild bis mittelgradig.
Bei Patient*innen mit eosinophiler Ösophagitis war in dieser Phase-III-Studie an 318 Patient*innen eine Therapie mit Budesonid-Suspension (2 mg zweimal täglich) über 12 Wochen im Hinblick auf histologische, klinische und endoskopische Endpunkte signifikant wirksamer als Placebo.