Leber und Gallenwege
Clin Gastroenterol Hepatol. 2023;21(6):1561–70.e13
UK-wide multicenter evaluation of second-line therapies in primary biliary cholangitis
UK-weite multizentrische Bewertung von Zweitlinientherapien bei primär biliärer Cholangitis
Dreißig bis vierzig Prozent der Patient*innen mit primär biliärer Cholangitis sprechen nur unzureichend auf Ursodesoxycholsäure (UDCA) an. Ziel dieser Arbeit war es, nationale, reale Daten zur Wirksamkeit von Obeticholsäure (OCA) als Zweitlinientherapie neben einer nicht zugelassenen Therapie mit Fibrinsäurederivaten (Bezafibrat oder Fenofibrat) zusammenzustellen. Es handelte sich um eine landesweite Beobachtungskohortenstudie, die von August 2017 bis Juni 2021 durchgeführt wurde. Es wurden Daten von 457 Patient*innen gesammelt: 349 wurden mit OCA und 108 mit Fibrinsäurederivaten behandelt. Zu Studienbeginn/vor der Behandlung wiesen Personen in der OCA-Gruppe im Vergleich zu Personen, die Fibrinsäurederivate einnahmen, höhere Risikomerkmale auf, was durch höhere Werte der alkalischen Phosphatase (ALP) sowie einen größeren Anteil von Personen mit Zirrhose, abnormalem Bilirubin, vorherigem Nichtansprechen auf UDCA und Elastografiewerten > 9,6 kPa belegt wurde (p < 0,05 für alle). Insgesamt erhielten 259 Patient*innen mit OCA und 80 Patient*innen mit Fibrinsäurederivaten eine 12-monatige Zweitlinientherapie, was einer Abbruchquote von 25,7% bzw. 25,9% entspricht. Nach 12 Monaten betrug das Ausmaß der Reduktion der ALP 29,5% in der OCA-Gruppe und 56,7% in der Fibrinsäuregruppe (p < 0,001). Im Gegensatz dazu normalisierten sich bei 55,9% bzw. 36,4% der Patient*innen in der OCA-Gruppe die Serum-Alaninaminotransferase (ALT) und das Bilirubin (p < 0,001). Der Anteil mit normalen ALT- oder Bilirubinwerten in der Fibrinsäuregruppe unterschied sich nach 12 Monaten nicht vom Ausgangswert. Die biochemischen Ansprechraten nach 12 Monaten betrugen 70,6% unter OCA- und 80% unter Fibrinsäurebehandlung (p = 0,121). Die Ansprechraten zwischen den Behandlungsgruppen unterschieden sich weder beim Propensity-Score-Matching noch bei der Subanalyse der zu Studienbeginn definierten Hochrisikogruppen.
In der Patientenpopulation mit primär biliärer Cholangitis im Vereinigten Königreich scheinen die Raten biochemischer Reaktionen und Medikamentenabbrüche unter Fibrinsäure- und Obeticholsäurebehandlung ähnlich zu sein.