Leber und Gallenwege
Eur J Gastroenterol Hepatol. 2022;34(4):411–6
Simplified 6-month prediction scores for primary biliary cholangitis patients treated with ursodeoxycholic acid
Vereinfachte 6-Monats-Vorhersage-Scores für Patient*innen mit primärer biliärer Cholangitis unter Therapie mit Ursodesoxycholsäure
Ziel dieser Arbeit war die Entwicklung eines prognostischen Scores, der das Ansprechen auf eine Therapie mit Ursodesoxy-cholsäure (UDCA) 6 Monate nach Behandlungsbeginn bei Patient*innen mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) bewertet. Dazu wurden erwachsene PBC-Patient*innen, denen in einem Zentrum UDCA neu verschrieben wurde (n = 292), eingeschlossen. Signifikante Determinanten leberbezogener unerwünschter Ereignisse im multivariablen Cox-Modell wurden für die Score-Entwicklung verwendet, gewichtet mit β-Koeffizienten. Die Unterscheidungsfähigkeit wurde unter Verwendung der Harrell-C-Statistik bewertet. Die Leistung des entwickelten Modells wurde mit den Vorgängermodellen verglichen. Das Modell umfasste die folgenden Variablen, die nach 6 Monaten bewertet wurden: (1) Rückgang der alkalischen Phosphatase um weniger als 50% vom Ausgangswert und > obere Grenze des Normalwerts (ULN, upper limit normal; 2 Punkte); (2) Bilirubin > ULN (2 Punkte); (3) Albumin < untere Grenze des Normalwerts (1 Punkt). Die Punktzahl lag zwischen 0 und 5 Punkten. Die Schätzungen der C-Statistik betrugen 0,87 (Gesamtkohorte), 0,87 (keine Zirrhose) und 0,77 (Zirrhose), was auf eine gute Diskriminierung des Behandlungsansprechens hinweist. Patient*innen mit Scores ≥ 3 Punkten hatten ein signifikant kürzeres transplantationsfreies Überleben (TFS, transplant-free survival) als mit Scores < 3 Punkten (p < 0,001). Die TFS-Raten für Patient*innen mit Werten ≥ 3 Punkten nach 5, 10 und 15 Jahren betrugen 52%, 26% und 7% und für Patient*innen mit Werten < 3 Punkten 96%, 92% bzw. 82%. Es gab keinen signifikanten Unterschied zwischen der Leistung dieses 6-Monats-Modells und den vorherigen Modellen (Paris I-, Paris II-, Barcelona-, Rotterdam- und GLOBE-Scores, bewertet nach 12 Monaten) bei der Vorhersage leberbezogener Ergebnisse (alle p = n.s.).
Dieses neuartige 6-Monats-Prognosemodell zeigte eine gute Prognoseleistung. Die Verwendung dieses Scores würde Pati-ent*innen mit suboptimalem Ansprechen auf Ursodesoxycholsäure früher identifizieren.